Nu biotechbedrijf AMT goedkeuring probeert te krijgen voor zijn zelf ontwikkelde medicijn Glybera blijkt het aantal patiënten voor dit medicijn fors lager dan eerder beweerd. De Europese markt blijkt geen 600 miljoen euro groot maar minder dan de helft.
Dat bleek uit woorden van de vorig jaar aangetreden topman Jörn Aldag tijdens de jaarlijkse aandeelhoudersvergadering.
Tot voor kort verkondigde AMT (Amsterdam Moleculair Therapeutics) dat er zo'n 3000 patiënten in Europa profijt zouden hebben van stofwisselingsmedicijn Glybera.
De plotselinge krimp in het aantal patiënten betekent een teruggang in mogelijke omzet binnen het continent van 600 miljoen euro naar minder dan de helft. Buiten Europa wordt het aantal te bereiken patiënten op slechts 1000 geschat.
Meer over AMT
Glybera is een medicijn tegen zogeheten LPL-deficiëntie. Mensen die lijden aan die zeer zeldzame ziekte, zijn door een ontbrekend gen niet goed in staat om de vetten uit voedsel af te breken.
Van de fors lagere (mogelijke) inkomsten moet AMT bij goedkeuring van het medicijn ook nog een paar procent afdragen aan branchegenoot Targeted Genetics. Dit Amerikaanse bedrijf heeft een deel van de technologie geleverd dat bijwerkingen van Glybera drastisch moet verminderen.
Goedkeuring afgewacht
De ontboezeming van AMT-topman Aldag komt op het moment dat AMT de geldverslindende testfasen van het medicijn achter de rug heeft. In december heeft het biotechbedrijf het medicijn ter goedkeuring voorgelegd aan het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).
Topman Aldag verwacht veel vragen van het EMA omdat AMT het eerste bedrijf is dat met succes een gentherapie heeft ontwikkeld voor de stofwisselingsziekte in kwestie. Eind 2010 hoopt AMT de vereiste documentatie aan het EMA te kunnen aanleveren. Mocht dit afdoende zijn voor het EMA dan kan Glybera wellicht in de eerste helft van 2011 op de markt komen.
Lees ook: Biotech zwemt niet meer in het geld
Pijplijn met grote potentie
Goedkeuring van Glybera is van groot belang voor AMT. Net als de overige medicijnen in de pijplijn is het gebaseerd op gentherapie. Zo heeft AMT een therapie ter behandeling van de bloedziekte Hemofilie in de klinische fase. Deze markt wordt geschat op anderhalf tot twee miljard dollar per jaar.
Voor het doorontwikkelen van deze therapie wordt gezocht naar een partner zodat aandelenuitgifte en de bijkomende verwatering voor de huidige aandeelhouders zoveel mogelijk kan worden tegengegaan.
Ook voor de ontwikkeling van een therapie ter behandeling van de ziekte van Parkinson (thans in de pre-klinische fase) zoekt AMT "foundations" en commerciële partners.
Nieuwe commissaris
Ter vervanging van Alexander Ribbink (voormalig tweede man TomTom) werd Sander van Deventer met goedkeuring van de aandeelhouders aangesteld als commissaris. Van Deventer is niet onafhankelijk omdat hij tevens in dienst is bij AMT aandeelhouder Forbion Capital Partners.
Forbion bezit 15 procent van de aandelen AMT en verstrekte onlangs nog een converteerbare lening aan AMT van 5 miljoen tegen een voor Biotech normen laag rente percentage van 5 procent.
| Medicijn van laboratorium naar markt |
Een geneesmiddel ontwikkelen kost veel tijd en geld. Tussen ontwikkeling en marktintroductie van een regulier medicijn verstrijkt gemiddeld een jaar of dertien. Geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten (weesgeneesmiddelen) is de doorlooptijd doorgaans korter.
Het proces dat wordt doorlopen tussen de ontwikkeling in het laboratorium en de lancering op de markt bestaat uit enkele vaste stappen:
De preklinische fase: aanvragen patent en testen van werking en veiligheid van het middel op proefdieren. Als deze testen succesvol zijn, kan worden overgegaan naar de volgende fase.
De klinische fase: Het geneesmiddel wordt getest op mensen. Deze testen bestaan uit drie delen:
-Fase 1 waarin de veiligheid getest wordt op een kleine groep mensen;
-Fase 2 waarin de doeltreffendheid (is het geneesmiddel effectief en wat is de juiste dosis?) van het middel wordt onderzocht;
-Fase 3 waarin dezelfde testen als in Fase 1 en 2 herhaald worden op een grote groep proefpersonen. Dit zijn erg dure en grootschalige klinische studies die tientallen miljoenen kunnen kosten.
Heel wat geneesmiddelen komen nooit door de preklinische of klinische fase. Lukt dat wel dan volgt nog een administratief proces voordat het product op de markt kan komen. |
AMT in 2009AMT heeft over 2009 het nettoverlies licht zien oplopen vanwege lagere interestinkomsten, en zegt voldoende kapitaal te hebben om het bedrijf tot in 2011 te financieren.
Het nettoverlies over het afgelopen jaar kwam uit op euro 17,2 miljoen, van euro 16,9 miljoen een jaar geleden.
Het operationeel verlies over 2009 nam wel af, tot euro 17,8 miljoen, tegen euro 18,8 miljoen in 2008. Dit lagere verlies komt vooral door een afname van de operationele kosten.
De R&D-kosten bleven in 2009 op vrijwel hetzelfde niveau als een jaar geleden, op euro 13,2 miljoen. De kaspositie van AMT kwam per eind 2009 uit op euro 22,6 miljoen, ruim 11,5 miljoen euro lager dan een jaar eerder.